Δύο νέες τεχνικές τροποποίησης της βλαστικής σειράς DNA εισήχθησαν φέτος και έχουν ανοίξει νέους ορίζοντες για πολλά ζευγάρια που μεταφέρουν γενετικές ασθένειες. Αλλά είναι οι τεχνικές αυτές ασφαλείς;

Η γέννηση του πρώτου μωρού που γεννήθηκε με τη χρήση της πρώτης τεχνικής που ονομάζεται "μιτοχονδριακή αντικατάσταση" χρησιμοποιεί DNA από τρεις ανθρώπους για να διορθωθεί μια κληρονομική γενετική μετάλλαξη. Αυτό έγινε με πυρηνική μεταμόσχευση από τη μητέρα, που είχε προσβληθεί από ένα σύνδρομο Leigh, σε μια υγιή δότρια ωαρίου. Στη συνέχεια, το ωάριο αυτό γονιμοποιήθηκε από το σπέρμα του συζύγου. Η πρώτη τεκμηριωμένη περίπτωση επιτυχούς μιτοχονδριακής αντικατάστασης έγινε για ένα ζευγάρι στο Μεξικό.

Η δεύτερη τεχνική ονομάζεται “τεχνική επεξεργασίας γονιδίου με αποκοπή και επικόλληση" και χρησιμοποιεί ένα CRISPR-CAS9 που λειτουργεί σαν ένα ζευγάρι γενετικών ψαλιδιών προκειμένου να κοπούν πολύ συγκεκριμένα τμήματα του DNA. Η πρώτη δοκιμή διεξήχθη σε έναν ασθενή με καρκίνο σε νοσοκομείο στην Κίνα. Το εργαλείο επιτρέπει στους ερευνητές να αποκόψουν κληρονομημένα γονίδια, που θα μπορούσαν να προκαλέσουν καρκίνο, από τα κύτταρα και να τα αντικαταστήσουν με υγιές DNA. Απομάκρυναν ανοσοκύτταρα από το αίμα του ασθενούς, και στη συνέχεια απενεργοποίησαν ένα γονίδιο από αυτά χρησιμοποιώντας την αμφιλεγόμενη τεχνική. Ελπίζουν ότι τα επεξεργασμένα κύτταρα θα επιτεθούν και θα νικήσουν τον καρκίνο.

Η δοκιμή κατά κύριο έγινε λόγο για να ελεχθεί η ασφάλεια της τεχνικής και οι ασθενείς θα παρακολουθούνται στενά για έξι μήνες για να διαπιστωθεί αν υπάρχουν οποιεσδήποτε παρενέργειες. Ωστόσο, υπάρχει η πιθανότητα η CRISSPR-Cas9  να προκαλέσει μια υπερβολική ανοσολογική αντίδραση που θα μπορούσε να οδηγήσει σε επίθεση στους υγιείς ιστούς του σώματος του ασθενούς.

Η θεραπεία γονιδίου είναι πολύ συναρπαστική για μελλοντικές θεραπείες ασθενειών, ΑΛΛΑ ΕΙΜΑΣΤΕ ΕΤΟΙΜΟΙ ???

Καραγιάννη Τάνια M.Sc

Κλινική Εμβρυολόγος